Un equipo del Centro de Investigación Biomédica de La Rioja (CIBIR) trabaja en una nueva estrategia de terapia génica contra el Alzheimer que busca modificar uno de los principales factores de riesgo asociados con esta enfermedad neurodegenerativa. El proyecto, denominado “APOE-Switch: transformación del alelo APOE4 a APOE3 como terapia modificadora de la enfermedad de Alzheimer”, pretende abrir una nueva vía para intervenir sobre el origen molecular del padecimiento.
La investigación está liderada por la Unidad de Neurobiología Molecular del CIBIR, dirigida por la científica Lydia Álvarez-Erviti, y representa el primer proyecto del centro enfocado completamente en el Alzheimer. Su objetivo es desarrollar y validar una técnica capaz de actuar sobre el gen APOE4, una variante genética considerada uno de los factores de mayor riesgo para desarrollar Alzheimer no hereditario.
¿En qué consiste la terapia génica contra el Alzheimer?
El proyecto busca transformar el alelo APOE4 en APOE3 mediante edición génica, con la intención de reducir el impacto de este factor de riesgo en el desarrollo de la enfermedad. Para lograrlo, los investigadores estudian el uso de vesículas extracelulares modificadas, estructuras capaces de transportar material terapéutico hacia células específicas, incluido el tejido cerebral.
El gen APOE produce una proteína relacionada con el transporte de grasas en el organismo. Mientras que la variante APOE3 es la más común en la población, la variante APOE4 está asociada con una mayor probabilidad de desarrollar Alzheimer y con procesos relacionados con la acumulación de proteínas dañinas en el cerebro.
Aunque la investigación se encuentra en una etapa experimental, los científicos buscan que esta estrategia pueda convertirse en una terapia capaz de modificar el curso de la enfermedad y no únicamente aliviar sus síntomas.
Un nuevo enfoque frente a una enfermedad sin cura definitiva
El Alzheimer continúa siendo uno de los mayores desafíos médicos debido al envejecimiento de la población y a la falta de tratamientos capaces de detener completamente la progresión del daño neuronal.
Actualmente existen terapias que ayudan a controlar algunos síntomas o retrasar parcialmente el avance de la enfermedad en determinados pacientes, pero los investigadores siguen buscando tratamientos que puedan intervenir directamente en los mecanismos biológicos que la provocan.
El proyecto del CIBIR recibió apoyo para su desarrollo
La iniciativa APOE-Switch fue reconocida con el segundo premio de la sexta edición del Premio de Investigación Científica en Salud de Fundación hna y recibió una financiación de 50 mil euros para una investigación con una duración estimada de dos años.
La consejera de Salud y Políticas Sociales de La Rioja, María Martín, destacó que el proyecto representa una nueva línea de investigación para abordar una enfermedad que tiene un fuerte impacto en pacientes, familias y sistemas sanitarios.
Aunque el anuncio representa un avance científico importante, los especialistas señalan que las terapias génicas deben superar distintas fases antes de llegar a pacientes, incluyendo pruebas de seguridad, eficacia y posibles ensayos clínicos.
El desarrollo de tratamientos contra enfermedades neurodegenerativas enfrenta retos complejos debido a la dificultad de intervenir en el cerebro, un órgano donde la entrega precisa de terapias sigue siendo uno de los grandes desafíos de la medicina moderna.
